9-åringen kämpar med läkemedelsjätten för sitt liv
Det är en ojämlik kamp: 9-åriga Hannah från Greiling, Tyskland, har drabbats av obotlig barndomsdemens (NCL). Det amerikanska läkemedelsföretaget "Biomarin" är det enda företaget i världen som har ett läkemedel som ännu inte har godkänts som kan rädda Hannahs liv. Men de ansvariga vägrar släppa läkemedlet för behandlingen av flickan. Ett desperat lopp mot tiden!
Barndemens: Det finns inget hopp
Neuronal ceroid lipofuscinosis, eller kort sagt NCL, är en obotlig metabolisk sjukdom som ansvarar för den progressiva döden av nervceller. Sjukdomen orsakas av en genmutation och får fettliknande ämnen att samlas i hjärnan. Cellerna förorenar och dör. NCL är den vanligaste formen av demens hos barn. Förstörelse av nervceller orsakar blindhet hos drabbade barn. Symtom som epilepsi, hallucinationer, förlust av motoriska och mentala förmågor kan också uppstå.
Medicinsk streck till diagnos
Den då 7-åriga Hannah började 2013 för att visa de första avvikelserna. Hennes författare blev mer och mer spicier, hon glömde namn, kunde inte gå trappor längre. Hennes föräldrar gick med henne till en mängd läkare, glaset ordinerades, ingenting hjälpte. Flickan kunde snart inte längre läsa och skriva. För knappt tre månader sedan, det första antagandet: På barnavdelningen i Klinikum München Schwabing testade läkarna för demens hos barn. Den fruktansvärda antagandet bekräftades av utredningarna. Hannahs hjärna hade redan samlat de första fettliknande avlagringarna. Föräldrarna till diagnosen: "Vi var förlamade."
Enda glimt av hopp: den amerikanska farmaceutiska jätten "Biomarin"
Vad ska jag göra? Ser du din egen dotter dö? Det här är utan tvekan för föräldrarna. De kontaktade professor Thorsten Marquardt från universitetet i Münster. Han är en armatur för sällsynta sjukdomar. Marquardt var också den som gjorde dem medvetna om det ännu inte godkända läkemedlet "Cerliponase alfa" från läkemedelsföretaget "Biomarin". Även om "Cerliponase alfa" har testats framgångsrikt är det fortfarande månader borta från godkännande. Flera drabbade patienter hade deltagit i den globala studien som omfattade universitetssjukhuset Hamburg-Eppendorf och visade framsteg. Professor Thorsten Marquardt började förhandla för Hannah med "Biomarin".
Hur vann, så upplöses?
Marquardt försökte övertyga den farmaceutiska jätten att leverera läkemedlet redan innan godkännande till Hannahs föräldrar. Men företaget beslutade det. En talesman sa vagt på begäran av tidningen "Die Welt": "Vi vill inte äventyra utvecklingen av 'Cerliponase alfa'" eftersom "hundratals patienter och deras familjer skulle kunna dra nytta av". Föräldrar är chockade av detta uttalande. ”De har något som hjälper vår dotter och ger det inte till oss, vem ska förstå det?” Frågar Michael Vogel. Även vägen till allmänheten har inte förändrat någonting. De vände sig till Bayerischer Rundfunk, publicerade webbplatsen "Hope for Hannah", startade till och med en framställning på change.org? utan framgång.
Men de är inte avskräckta. "Det finns inget alternativ för Hannah", betonar föräldrarna och professor Marquardt samstämmigt. De hoppas på det amerikanska företagets beslut om en döende nioåringas liv - och mot den hårda affären.
